近日，再鼎醫(yī)藥（09688.HK；ZLAB.US）旗下用以治療全身型重癥肌無力新藥、全球首款FcRn拮抗劑艾加莫德正式在國內(nèi)上市，引發(fā)業(yè)內(nèi)關(guān)注。

(資料圖)

9月5日，這款罕見病用藥在北京、上海、廣東、湖北、河南、江西、河北等全國多個(gè)省市開出首批處方。藍(lán)鯨財(cái)經(jīng)獲悉，目前藥店零售價(jià)為10300元/瓶（400mg/20ml/瓶），低于美國售價(jià)，但成年患者治療費(fèi)用預(yù)估還是在30萬左右。

罕見病用藥負(fù)擔(dān)一直是業(yè)內(nèi)關(guān)注重點(diǎn)，艾加莫德在今年6月底前獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，拿到了今年的醫(yī)保談判入場(chǎng)券。

再鼎醫(yī)藥首席商務(wù)官、大中華區(qū)總裁梁怡指出，將積極參與此次醫(yī)保談判，希望惠及更多國內(nèi)患者。

讓吞咽和咀嚼都變得困難的疾病

“全身型重癥肌”作為一種罕見病似乎離我們的生活非常遙遠(yuǎn)，但你可曾想過，如果吞咽、咀嚼這些平時(shí)稀松平常到你都不會(huì)在意的生活細(xì)節(jié)成為奢望，生命是否會(huì)成為一場(chǎng)噩夢(mèng)？

全身型重癥肌無力的患者胡大哥（化名）分享了他的經(jīng)歷：“2020年的3月，開始感覺自己的眼皮不舒服，先是左眼瞼下垂，后來發(fā)展成雙眼瞼下垂；此后的一年多時(shí)間都沒有確診，后來逐漸感覺到臉部肌肉很松弛，吐字不清以及咀嚼不力，后來連平時(shí)愛啃的骨頭都一點(diǎn)也咬不動(dòng)了。”

胡大哥說，后來醫(yī)院一直無法確診，直到一次家庭聚會(huì)，他得知一位親戚也得過這樣的病。“后來才確診了是重癥肌無力。”胡大哥說。

近年來，隨著我國罕見病政策的不斷優(yōu)化，罕見病開始越來越多地進(jìn)入大眾視野，但罕見病的確診、治療依然存在亟待解決的問題。

胡大哥所得的全身型重癥肌無力（gMG）是一種慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，可不同程度影響患者的眼球運(yùn)動(dòng)、吞咽、言語、活動(dòng)和呼吸功能，導(dǎo)致明顯的肌無力，肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象，救治不及時(shí)可危及生命。

早在2018年，全身型重癥肌無力即已被納入國家五部委聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。

治療方面，長期以來，gMG的治療以經(jīng)驗(yàn)、專家觀點(diǎn)和低級(jí)別循證醫(yī)學(xué)證據(jù)為主，以傳統(tǒng)治療方案為主，包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等，雖然在一定程度上能改善患者的肌無力癥狀，但傳統(tǒng)藥物在疾病控制、長期安全性等方面均存在不足。

作為近年來全球關(guān)注的熱點(diǎn)，以艾加莫德為代表的FcRn拮抗劑作用機(jī)制獨(dú)特，能靶向清除IgG抗體，且對(duì)非IgG免疫球蛋白影響很小，被認(rèn)為是治療抗體介導(dǎo)自身免疫性疾病極具潛力的一類藥物。

2022年全球市場(chǎng)銷售額達(dá)4.45億美元

艾加莫德（Efgartigimod）由Argenx公司所開發(fā)，于2021年12月在美獲批上市。2021年1月，再鼎醫(yī)藥與Argenx達(dá)成獨(dú)家授權(quán)合作，在大中華區(qū)（中國內(nèi)地，香港、澳門和臺(tái)灣地區(qū)）開發(fā)和商業(yè)化艾加莫德。

今年6月，艾加莫德獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，成為國內(nèi)首個(gè)且目前唯一獲批的FcRn拮抗劑，也成為再鼎醫(yī)藥在自身免疫領(lǐng)域首款商業(yè)化產(chǎn)品。

“從全球市場(chǎng)來看，自身免疫類產(chǎn)品不乏爆款，藥王修美樂就是自免性的產(chǎn)品，年銷售額超過200億美金，中國市場(chǎng)還在起步階段?！绷衡f。

治療費(fèi)用方面，在美國，Efgartigimod約為6000美元/400mg/瓶，患者每年的治療費(fèi)用預(yù)計(jì)高達(dá)20萬美元。

藍(lán)鯨財(cái)經(jīng)獲悉，艾加莫德（衛(wèi)偉迦?）的藥店零售價(jià)為10300元/瓶（400mg/20ml/瓶），低于美國售價(jià)，但成年患者治療費(fèi)用還是在30萬左右。

值得注意的是，2023年國家醫(yī)保目錄調(diào)整工作即將開啟，今年截至6月30日獲批的藥物都有機(jī)會(huì)申報(bào)。

梁怡表示，再鼎希望惠及更多患者?！爱?dāng)然除了進(jìn)入醫(yī)保，我們也會(huì)著力打通最后一公里問題，讓患者順利用上這款藥?！绷衡f。

從國家醫(yī)保局公布的《2023年國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整通過形式審查的申報(bào)藥品名單》看，再鼎醫(yī)藥的艾加莫德α注射液已經(jīng)拿到了談判入場(chǎng)券。

據(jù)悉，艾加莫德是再鼎醫(yī)藥的第五款商業(yè)化產(chǎn)品，雖然是罕見病用藥，此前有市場(chǎng)人士擔(dān)心其銷量。

但從艾加莫德海外市場(chǎng)銷售情況來看，2022年作為艾加莫德在海外的第一個(gè)上市完整年，其全球市場(chǎng)銷售額已經(jīng)達(dá)到4.45億美元，2023年有望突破10億美元，有成為重磅炸彈的潛質(zhì)。

據(jù)德邦醫(yī)藥預(yù)測(cè)，艾加莫德銷售峰值將超過25億元，或?qū)⒊蔀樵俣︶t(yī)藥業(yè)績又一助力。