您的位置:首頁(yè) >綜合 > 財(cái)經(jīng)要聞 >

環(huán)球聚焦:350萬(wàn)美元一劑!全球最貴藥物獲批,能治什么?。?/h2>

一般來(lái)說(shuō),普通人輕微劃傷后血液很快就會(huì)凝固,而對(duì)血友病患者而言,一個(gè)小小傷口損傷都會(huì)造成很大的傷害。目前,美國(guó)和歐洲大約有1600萬(wàn)B型血友病患者,A型血友病更為常見(jiàn),約為前者的五倍。


(相關(guān)資料圖)

澳大利亞制藥商CSL Behring旗下藥物Hemgenix獲批,給B型血友病患者帶來(lái)了治愈希望,但高昂的定價(jià)令普通人難以企及。

周二,美國(guó)衛(wèi)生監(jiān)管機(jī)構(gòu)(FDA)批準(zhǔn)了基因藥物Hemgenix,通過(guò)一次性注射使患者免于常規(guī)治療,但每劑定價(jià)高達(dá)350萬(wàn)美元,是全球最昂貴的藥物。

一項(xiàng)針對(duì)該療法的關(guān)鍵研究發(fā)現(xiàn),Hemgenix僅需要注射一次,就能使得年平均出血率下降54%,更為重要的是,它還可以使94%的患者擺脫耗時(shí)耗錢(qián)的終生凝血因子注射。

作為一種遺傳性疾病,B型血友病致病機(jī)制是基因缺陷導(dǎo)致第九凝血因子缺失或不足,按照常規(guī)療法,血友病患者需要終身定期注射第九凝血因子(IX)。

由于血友病的本質(zhì)就是基因受損,Hemgenix的基因療法是對(duì)癥下藥,其治療原理是將一種能夠產(chǎn)生缺失凝血因子的基因輸送到肝臟中細(xì)胞,使患者自身能夠產(chǎn)生IX蛋白因子。

美國(guó)FDA生物制品評(píng)估與研究中心主任Peter Marks表示,盡管已經(jīng)有治療血友病的藥物,但防止和治療出血的方法可能會(huì)降低患者的生活質(zhì)量。Hemgenix代表著這一疾病治療領(lǐng)域的重要進(jìn)展。

高昂定價(jià)惹爭(zhēng)議,最貴藥物商業(yè)化之路前途未卜

“天價(jià)”一直是新藥的一個(gè)問(wèn)題,諾華制藥公司(Novartis AG)用于治療嬰兒脊髓性肌萎縮癥的Zolgensma在2019年獲批時(shí)的價(jià)格為210萬(wàn)美元,而藍(lán)鳥(niǎo)生物公司(Bluebird Bio Inc.)用于治療血液疾病β地中海貧血的Zynteglo在今年早些時(shí)候的定價(jià)為280萬(wàn)美元。

然而,渤健的阿爾茨海默病藥物Aduhelm和藍(lán)鳥(niǎo)生物的Zynteglo等藥物均因成本高昂導(dǎo)致商業(yè)化不理想。

生物科技投資人、Loncar投資CEO Brad Loncar對(duì)此表示,雖然定價(jià)要比預(yù)期略高,但Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因?yàn)楝F(xiàn)有的血友病療法同樣很昂貴,另一方面,血友病患者長(zhǎng)期處于擔(dān)憂出血的恐懼中。

關(guān)鍵詞: hemgenix 凝血因子
最新動(dòng)態(tài)
相關(guān)文章
環(huán)球聚焦:350萬(wàn)美元一劑!全球最貴藥物...
【播資訊】特斯拉降價(jià)、比亞迪漲價(jià),新...
美股三大指數(shù)小幅上漲 熱門(mén)中概股多數(shù)走高
【當(dāng)前獨(dú)家】全球LNG訂單爭(zhēng)奪戰(zhàn):中國(guó)拿...
Clover Wealth完成對(duì)安博教育中國(guó)區(qū)業(yè)...
焦點(diǎn)短訊!裁員潮還在繼續(xù)!谷歌醞釀減...