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美國(guó)冷泉港實(shí)驗(yàn)室科學(xué)家在一項(xiàng)新研究中，使用CRISPR基因編輯技術(shù)，使橫紋肌肉瘤（RMS）細(xì)胞內(nèi)一種特殊蛋白質(zhì)復(fù)合物失效，導(dǎo)致腫瘤細(xì)胞轉(zhuǎn)變?yōu)榻】档募∪饧?xì)胞。最新研究有望催生新的癌癥療法。相關(guān)論文刊發(fā)在最新一期《美國(guó)國(guó)家科學(xué)院院刊》上。

RMS是一種罕見癌癥，主要影響10歲以下的兒童。RMS患者的基因突變會(huì)導(dǎo)致他們的細(xì)胞產(chǎn)生一種特定蛋白PAX3-FOXO1，從而阻止骨骼肌細(xì)胞分化，使這些細(xì)胞無法變成肌肉，進(jìn)而形成一團(tuán)癌組織。

在最新研究中，科學(xué)家使用CRISPR技術(shù)來禁用或敲除不同基因，以了解哪些基因會(huì)與PAX3-FOXO1產(chǎn)生協(xié)同作用阻止了RMS細(xì)胞分化。分析表明，如果RMS細(xì)胞失去了制造核因子Y的能力，細(xì)胞就會(huì)分化為肌肉細(xì)胞。直接敲除PAX3-FOXO1也有同樣效果。試驗(yàn)結(jié)果表明，腫瘤失去了癌癥的所有特征。這項(xiàng)技術(shù)可針對(duì)任何癌癥，使其分化或使其停止不受控繁殖，變成非癌細(xì)胞。

研究團(tuán)隊(duì)稱，盡管最新發(fā)現(xiàn)離轉(zhuǎn)化為療法還有很長(zhǎng)的路要走，但抑制核因子Y的藥物已經(jīng)在研發(fā)中，包括那些阻止蛋白質(zhì)復(fù)合物形成或與DNA結(jié)合的藥物。